Viernes, 26 Febrero 2021 07:49

En 20 años, se aprobaron más de 200 medicamentos para enfermedades poco frecuentes

Este domingo se conmemoró el día de esas patologías.

En 20 años, se aprobaron más de 200 medicamentos para enfermedades poco frecuentes NA-Juan Vargas.

 En el marco del Día Mundial de las Enfermedades Poco Frecuentes (EPOF) que se conmemoró el próximo domingo la cámara que nuclea a laboratorios farmacéuticos que investigan y desarrollan nuevos medicamentos, destacó que hay más de 600 medicaciones nuevas actualmente en estudio para estas enfermedades y más de 200 aprobadas en los últimos 20 años.

Según se estima, hay entre 6 y 8 mil enfermedades diferentes mientras que se estima que ocho de cada 10 son de origen genético, y tres cuartas partes se manifiestan en la infancia y presentan un enorme impacto sobre la vida, siendo algunas muy severas.

 Se las conoce como poco frecuentes porque afectan a pequeñas proporciones de la población (en la República Argentina, su frecuencia se establece en igual o menor a 1 cada dos mil personas), aunque en su conjunto se calcula que hay unos tres millones de argentinos con alguna de ellas.

La Cámara Argentina de Especialidades Medicinales (CAEME) compartió qué se está haciendo en este campo de investigación  su directora Susana Baldini señaló: "Actualmente, cerca de 600 moléculas están siendo investigadas a nivel mundial para el tratamiento de las más diversas EPOF".

"Algunas se enfocan en enfermedades que no tienen tratamiento específico hasta ahora y, en otros casos, son terapias que mejorarían el estándar de cuidado actual. La mayoría de las veces son lo que se conoce como terapias dirigidas, orientadas a inhibir alteraciones genéticas o biomarcadores específicos", añadió.

Asimismo señaló que "en los últimos 20 años, se aprobaron en Europa 220 drogas indicadas para enfermedades poco frecuentes, muchas de las cuales también están aprobadas aquí", a la vez que indicó: "Aunque no todas curen, muchas modifican significativamente el curso de la enfermedad, mejoran la calidad de vida del paciente y permiten que viva más tiempo".

El desarrollo de medicamentos para estas enfermedades presenta varios desafíos y obstáculos, como la baja prevalencia de la enfermedad, la gravedad de la enfermedad, poblaciones de pacientes pequeñas y heterogéneas, dificultades en el reclutamiento de pacientes y conocimiento limitado de la historia natural de algunas de ellas, entre otros.

"Muchas compañías líderes en investigación y desarrollo que destinaron esfuerzos extraordinarios para lograr en tiempo récord soluciones contra el COVID-19, sostuvieron sus investigaciones en curso para las EPOF", explicó Fernando Giannoni, Director de Asuntos Externos de CAEME.

A pesar de los avances, las EPOF continúan presentando grandes desafíos para los sistemas de salud de todo el mundo: su propia característica de ser poco frecuentes ocasiona demora para el diagnóstico a tiempo, o a veces demora el camino que recorre el paciente hasta llegar al especialista indicado; existe falta de información en la comunidad, se producen obstáculos para lograr un enfoque multidisciplinario y lograr acceso al tratamiento integral e innovación terapéutica.

"Los asociados de nuestra cámara están a disposición para contribuir en cada uno de estos puntos, pero, fundamentalmente, están realizando esfuerzos muy significativos, con logros concretos e inéditos en lo que respecta al desarrollo de más y mejores medicamentos", subrayó Giannoni.

Protocolos "maestros".

El avance de la ciencia y tecnología en los últimos años dio lugar a la oportunidad de dar respuesta a una mayor cantidad de preguntas en investigación, de forma más eficiente. Esto se ha logrado con nuevos diseños en investigación, dando origen a los "protocolos maestros" una manera innovadora de realizar estudios clínicos, que resulta particularmente útil para enfermedades de baja prevalencia.

"Mucho se habló en este tiempo de los estudios clínicos y buena parte de la comunidad se familiarizó con que estos evalúan -en voluntarios- una medicación y la comparan con otra que ya se venía usando o con un placebo; se les realiza seguimiento en el tiempo para ver si estadísticamente la droga en estudio demuestra ser eficaz y segura, antes de aprobarla para su indicación", reveló. Baldini.

A diferencia de los diseños tradicionales, agregó, los protocolos maestros "tienen una estructura para evaluar simultáneamente múltiples fármacos y/o enfermedades, en múltiples sub-estudios".

De los múltiples diseños de estudio, se destacan tres:

- CANASTA, evalúan una única terapia dirigida a inhibir una alteración genética o un biomarcador en el contexto de múltiples enfermedades o subtipos de enfermedades.

- PARAGUAS, evalúan múltiples terapias dirigidas en el contexto de una sola enfermedad o indicación.

- PLATAFORMA, lo hacen sobre múltiples terapias dirigidas en el contexto de una sola enfermedad, permitiendo ingresar o sacar tratamientos "de la plataforma", basados en un algoritmo de decisión.

"La creatividad para desarrollar mejores maneras de evaluar potenciales medicamentos es una muestra más de la apuesta de la industria farmacéutica de innovación por las enfermedades poco frecuentes, conscientes de todo lo que representan para cada paciente y su familia, y del impacto revolucionario que puede tener un tratamiento que les mejore la vida", concluyó Giannoni.

Escrito por
Buenos Aires, NA